식품의약품안전처(처장 손문기)는 무릎 골관절염 치료제로 국내에서 처음 개발된 유전자치료제 신약 ‘인보사케이주’를 7월 12일 허가한다고 밝혔다.

이번에 허가된 유전자치료제는 항염증 작용을 나타내는 ‘TGF-β1 유전자’가 도입된 동종연골유래연골세포를 주성분으로 하며, 국내 신약으로는 29번째다.  TGF-β1는 염증억제, 상처 치유 등에 작용하는 단백질의 일종이다.

인보사케이주의 효능·효과는 약물치료나 물리치료에도 불구하고 통증 등이 지속되는 중등도(Kellgren & Lawrence grade 3) 무릎 골관절염환자의 치료이며, 무릎관절강내 1회 주사한다.

현재까지 미국, 유럽 등 주요 제약선진국이 허가한 유전자치료제는 4개 품목으로 면역결핍질환, 유전질환이나 항암치료를 목적으로 사용되며, 퇴행성 질환인 무릎 골관절염 치료를 위한 유전자치료제는 인보사케이주가 처음이다.

식약처는 인보사케이주를 허가·심사하는 단계에서 ▲해당제품 투여 후 통증과 관절기능 개선 정도 ▲연골 구조 개선 효과 ▲제품 투여 후 발생하는 이상반응 ▲제품 투여 후 장기추적조사를 통해 뒤늦게 나타나는 이상반응 등 자료를 중점적으로 검토하였으며, 중앙약사심의위원회의 자문을 거쳐 최종 허가를 결정했다.
 

유효성의 경우 중등도의 무릎 골관절염 환자를 대상으로 해당 제품을 1회 주사하고 1년 후 환자가 느끼는 무릎 통증 개선정도와 운동이나 일상생활 등에서의 기능 개선정도를 대조군(생리식염수 투여군)과 비교한 결과 유효성을 입증했다. 다만, 손상된 연골 재생 등 구조 개선 효과는 MRI 등을 통해 확인 시 대조군과 차이를 보이지 않았다. 

 

안전성의 경우 주사부위 국소반응(통증, 부종 등)과 전신반응(열감, 두드러기 등)을 평가했을 때 안전했으며, 해당 제품을 투여한 100여명 환자 각각을 3∼10년간 별도로 추적 조사한 임상시험에서 지연 반응(종양, TGF-β1 농도 상승 등) 등을 평가한 결과에서도 안전했다

식약처는 지난 ‘14년부터 바이오업체의 개발을 지원하기 위해 ‘마중물사업’을 운영하고 있으며, 이번 유전자치료제도 ‘마중물사업’을 통해 품질관리 기준 설정 등에 대한 밀착상담을 받아 개발 과정 중 시행착오를 최소화 할 수 있었다고 밝혔다.
 

앞으로도 환자 치료 기회를 확대할 수 있는 첨단 바이오의약품 개발이 활성화 될 수 있도록 적극적으로 지원할 계획이다. 

[국내 개발신약 허가 현황]

 

 

연번	제품명	회사명	주성분	효능.효과	허가일자
1	선플라주	에스케이케미칼㈜	헵타플라틴	항암제(위암)	‘99.07.15
2	이지에프외용액	㈜대웅제약	인간상피세포성장인자	당뇨성 족부 궤양치료제	‘01.05.30
3	밀리칸주	동화약품공업㈜	질산홀뮴-166	항암제(간암)	‘01.07.06
4	큐록신정	제이더블유중외제약㈜	발로플록사신	항균제(항생제)	‘01.12.17
5	팩티브정	㈜엘지생명과학	메탄설폰산제미플록사신	항균제(항생제)	‘02.12.27
6	아피톡신주	구주제약㈜	건조밀봉독	관절염치료제	‘03.05.03
7	슈도박신주	씨제이제일제당㈜	건조정제슈도모나스백신	농구균예방백신	‘03.05.28
8	캄토벨주	㈜종근당	벨로테칸	항암제	‘03.10.22
9	레바넥스정	㈜유한양행	레바프라잔	항궤양제	‘05.09.15
10	자이데나정	동아제약㈜	유데나필	발기부전치료제	'05.11.29
11	레보비르캡슐	부광약품㈜	클레부딘	B형간염치료제	'06.11.13
12	펠루비정	대원제약㈜	펠루비프로펜	골관절염치료제	'07.04.20
13	엠빅스정	에스케이케미칼㈜	미로데나필염산염	발기부전치료제	‘07.07.18
14	놀텍정	일양약품㈜	일라프라졸	항궤양제	‘08.10.28
15	카나브정	보령제약㈜	피마살탄칼륨삼수화물	고혈압치료제	‘10.09.09
16	피라맥스정	신풍제약㈜	피로나리딘인산염, 알테수네이트	말라리아치료제	‘11.08.17
17	제피드정	제이더블유중외제약㈜	아바나필	발기부전치료제	‘11.08.17
18	슈펙트캡슐	일양약품㈜	라도티닙염산염	항암제(백혈병)	‘12.01.50
19	제미글로정	㈜엘지생명과학	제미글립틴타르타르산염	당뇨병치료제	‘12.06.27.
20	듀비에정	㈜종근당	로베글리타존황산염	당뇨병치료제	‘13.07.04
21	리아백스주	㈜카엘젬백스	테르토모타이드염산염	항암제(췌장암)	‘14.09.15
22	아셀렉스캡슐	크리스탈지노믹스㈜	폴마콕시브	골관절염치료제	‘15.02.05
23	자보란테정	동화약품㈜	자보플록사신 D-아스파르트산염수화물	항균제(항생제)	‘15.03.20
24	시벡스트로정	동아에스티㈜	테디졸리드포스페이트	항균제(항생제)	‘15.04.17
25	시벡스트로주
26	슈가논정	동아에스티㈜	에보글립틴타르타르산염	당뇨병치료제	‘15.10.02.
27	올리타정	한미약품㈜	올무티닙염산염일수화물	항암제(폐암)	‘16.05.13.
28	베시보정	일동제약(주)	베시포비르디피복실말레산염	B형간염치료제	‘17.05.15
29	인보사케이주	코오롱생명과학(주)	TGF-β1 유전자도입 동종연골유래연골세포, 동종연골유래연골세포	골관절염치료제	‘17.07.12.

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